Tevard Biosciences, Inc., ein Biotechnologieunternehmen, das Pionierarbeit bei tRNA-basierten Therapien für genetische Erkrankungen leistet, hat auf der Jahrestagung 2026 der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), die vom 11. bis 15. Mai in Boston stattfand, neue präklinische Daten vorgestellt. Die Daten zeigen, dass die firmeneigenen Suppressor-tRNAs der nächsten Generation (sup-tRNAs) in mehreren Mausmodellen der durch Nonsense-Mutationen verursachten Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eine vollständige Wiederherstellung des vollständigen Dystrophin-Proteins und eine funktionelle Rettung auf Wildtyp-Niveau erreichen. Darüber hinaus zeigte Tevard eine dauerhafte Rettung des vollständigen Titin-Proteins in einem Mausmodell und eine funktionelle Rettung in menschlichen Kardiomyozyten-Modellen der durch TTN-Trunkierungen verursachten dilatativen Kardiomyopathie (DCM-TTNtv).
Die Ergebnisse unterstreichen das Potenzial der sup-tRNA-Plattform von Tevard, ein breites Spektrum genetischer Erkrankungen zu adressieren, die durch vorzeitige Terminationscodons verursacht werden. Laut Unternehmen ermöglicht seine kompakte tRNA-Architektur eine flexible AAV-Verpackung, präzise Dosiskontrolle und breite Anwendbarkeit für pathogene Nonsense-Mutationen bei verschiedenen ungedeckten medizinischen Bedürfnissen. Diese Vielseitigkeit ist entscheidend für die Behandlung von Erkrankungen wie DMD und DCM-TTNtv, bei denen aktuelle Therapien oft nur Symptome behandeln oder das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen.
Die Duchenne-Muskeldystrophie betrifft weltweit etwa 1 von 3.500 männlichen Geburten und führt zu fortschreitendem Muskelschwund und vorzeitigem Tod. Nonsense-Mutationen machen etwa 13 % der DMD-Fälle aus. Die sup-tRNAs von Tevard sind so konzipiert, dass sie vorzeitige Stopp-Codons überlesen und die native, vollständige Proteinexpression wiederherstellen. Die vorgestellten Daten mit einer ~100%igen Dystrophin-Wiederherstellung in Mausmodellen deuten auf einen signifikanten therapeutischen Vorteil gegenüber bestehenden Behandlungen hin, die typischerweise zu einer partiellen oder trunkierten Proteinproduktion führen.
In ähnlicher Weise ist die dilatative Kardiomyopathie eine Hauptursache für Herzinsuffizienz, und trunkierende Varianten im TTN-Gen sind die häufigste genetische Ursache. Die neuartigen sup-tRNAs von Tevard ermöglichten eine dauerhafte Rettung des vollständigen Titins in einem Mausmodell und eine funktionelle Verbesserung in menschlichen Kardiomyozyten-Modellen. Dies könnte einen transformativen Ansatz für Patienten mit DCM-TTNtv bieten, für die derzeit keine krankheitsmodifizierenden Therapien existieren.
Die Fähigkeit der Suppressor-tRNA-Plattform, die endogene Proteinexpression auf zellspezifische, dauerhafte Weise wiederherzustellen, unterstreicht ihr Potenzial für mehrere Indikationen. Tevard treibt Programme in den Bereichen Muskeldystrophien, Herzerkrankungen und neurologische Störungen voran. Die sup-tRNAs der nächsten Generation des Unternehmens stellen eine bedeutende Weiterentwicklung der tRNA-basierten Therapie dar, mit verbesserter Wirksamkeit und verbesserten Verabreichungseigenschaften.
Weitere Informationen über Tevard Biosciences und seine Pipeline finden Sie unter www.tevard.com.
