Das Neuroblastom, der häufigste solide Tumor außerhalb des Gehirns bei Kindern unter fünf Jahren, stellt ein klinisches Paradoxon dar: Manche Tumoren verschwinden ohne Behandlung, während andere unerbittlich aggressiv sind. Eine neue narrative Übersichtsarbeit, veröffentlicht im World Journal of Pediatric Surgery (DOI:10.1136/wjps-2025-001127), zielt darauf ab, diese Komplexität zu klären, indem aktuelle Erkenntnisse in einem einzigen risikobasierten Rahmen für Diagnose, Behandlung und Überleben zusammengeführt werden.
Die Übersichtsarbeit, verfasst von Spezialisten des Royal Hospital for Children in Glasgow und der University of Liverpool, unterstreicht, dass die Ergebnisse nicht nur vom Tumorstadium abhängen, sondern auch von Alter, Histologie, Chromosomenveränderungen und molekularen Merkmalen wie der MYCN-Amplifikation. Die MYCN-Amplifikation tritt bei etwa einem Viertel der Tumoren und bei 40–50 % der Hochrisikofälle auf und signalisiert aggressives Verhalten. Das International Neuroblastoma Risk Group Staging System (INRGSS) verwendet bildgebende Befunde und bilddefinierte Risikofaktoren, um die Erkrankung vor der Behandlung zu klassifizieren und die Risikostratifizierung zu unterstützen.
Die Behandlungsstrategien variieren stark je nach Risiko. Bei Niedrigrisiko-Säuglingen kann eine Beobachtung oder alleinige Operation ausreichen. Eine in der Übersichtsarbeit zitierte prospektive Studie berichtete über ein 10-Jahres-Ereignisfrei-Überleben von 94,7 % und ein Gesamtüberleben von 97,4 % bei sorgfältig ausgewählten Säuglingen, die ohne sofortige Intervention beobachtet wurden. Bei Hochrisikoerkrankungen ist oft eine multimodale Therapie erforderlich, einschließlich Chemotherapie, Operation, myeloablativer Therapie, autologer Stammzellrettung, Strahlentherapie, GD2-gerichteter monoklonaler Antikörper und Retinsäure. Das Fünf-Jahres-Überleben bei Hochrisikofällen liegt jedoch weiterhin unter 60 %, was die Notwendigkeit verfeinerter Ansätze unterstreicht.
Die Autoren betonen, dass die Operation nur ein Teil des Behandlungspfads ist und kein isoliertes Ziel darstellt. Sie heben anhaltende Kontroversen hervor, wie die Rolle der Computertomographie (CT) im Vergleich zur Magnetresonanztomographie (MRT) bei der Definition der chirurgischen Anatomie und den Überlebensvorteil einer ausgedehnteren Resektion. Eine standardisierte chirurgische Berichterstattung könnte zukünftige Studienvergleiche verbessern und helfen, vollständige von unvollständiger Resektion zu unterscheiden.
Die Übersichtsarbeit weist auch auf personalisiertere Therapien hin, einschließlich GD2-gerichteter monoklonaler Antikörper, chimärer Antigenrezeptor-T-Zell-Therapie und gezielter Behandlung von Mutationen im Anaplastische-Lymphom-Kinase-Gen (ALK). Diese aufkommenden Behandlungen bieten Hoffnung, müssen jedoch gegen langfristige Nebenwirkungen abgewogen werden. Überlebende sind Risiken wie Fruchtbarkeitsproblemen, Hörverlust, endokrinen Dysfunktionen, kognitiven Defiziten und Sekundärtumoren ausgesetzt, was eine lebenslange Nachsorge erfordert.
Dieser risikobasierte Rahmen soll multidisziplinäre Teams dabei unterstützen, konsistente Entscheidungen zu treffen, wann beobachtet, biopsiert, operiert oder die Therapie intensiviert werden sollte. Durch die Integration der Molekularbiologie mit dem klinischen Erscheinungsbild bietet die Übersichtsarbeit einen praktischen Fahrplan für eine maßgeschneiderte Versorgung, die unnötige Behandlung bei Niedrigrisikoerkrankungen vermeidet und die Entscheidungsfindung für Hochrisikopatienten verbessert.
Die vollständige Übersichtsarbeit ist verfügbar unter https://doi.org/10.1136/wjps-2025-001127.
