Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat KRESLADI eine beschleunigte Zulassung erteilt. Diese einmalige Gentherapie von Rocket Pharmaceuticals behandelt schwere Leukozytenadhäsionsdefizienz-I bei Kindern ohne passende Knochenmarkspender. Es ist die erste FDA-genehmigte Therapie, die aus der Finanzierung durch das California Institute for Regenerative Medicine hervorgegangen ist – ein bedeutender Meilenstein in der 21-jährigen Geschichte der Behörde zur Förderung der regenerativen Medizinforschung.
Leukozytenadhäsionsdefizienz-I ist eine seltene genetische Störung, bei der das Immunsystem von Kindern Infektionen nicht richtig bekämpfen kann. Dies führt zu wiederkehrenden lebensbedrohlichen bakteriellen und Pilzinfektionen, die schlecht auf antimikrobielle Behandlungen ansprechen und häufige Krankenhausaufenthalte erfordern. Bisher war die einzige Behandlungsoption eine Knochenmarktransplantation, die mit Risiken schwerer Langzeitkomplikationen verbunden ist. KRESLADI wirkt, indem es das defekte Gen in den blutbildenden Stammzellen des Patienten korrigiert, sodass der Körper gesunde weiße Blutkörperchen produzieren kann, die Infektionen bekämpfen, ohne Transplantationskomplikationen zu verursachen.
CIRM investierte 5.867.085 US-Dollar zur Unterstützung einer klinischen Studienstelle am UCLA Mattel Children's Hospital unter der Leitung von Dr. Donald Kohn. Die globale Phase-1/2-Studie zeigte ein Jahr nach der Behandlung eine 100%ige Überlebensrate bei allen neun Patienten im Alter von 5 Monaten bis 9 Jahren mit schwerer LAD-I, darunter sechs Patienten an der von CIRM finanzierten UCLA-Einrichtung und drei an internationalen Standorten. Dieser Erfolg spiegelt jahrelange wissenschaftliche Forschung, klinische Untersuchungen und die Zusammenarbeit zwischen Patienten, Familien, Klinikern, Interessengruppen und Aufsichtsbehörden wider.
Die Zulassung erfolgt zu einem Zeitpunkt, an dem CIRM die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten durch sein neues Programm zur Beschleunigung seltener Krankheiten durch Plattforminnovation und -bereitstellung beschleunigt. Während einzelne seltene Krankheiten relativ wenige Menschen betreffen, sind insgesamt über 30 Millionen Amerikaner betroffen, etwa die Hälfte davon kleine Kinder mit begrenzter Lebenserwartung. Etwa 95 % der seltenen Krankheiten haben derzeit keine zugelassenen Therapien, was diese Entwicklung für die breitere Gemeinschaft der seltenen Krankheiten besonders bedeutsam macht.
Im Rahmen der laufenden Bemühungen von CIRM, sicherzustellen, dass Kalifornier von den von der Behörde finanzierten Therapien profitieren, wird Rocket Pharmaceuticals Zugangswege für diese Behandlung in Kalifornien bereitstellen. Die erfolgreiche Studie fand innerhalb des von CIRM unterstützten Kliniknetzwerks statt, das klinische Studien für Zell- und Gentherapien sowie zugelassene Therapien im gesamten Bundesstaat durchführt, und demonstriert so die Effektivität dieser Infrastruktur für medizinische Durchbrüche.
Dieser Meilenstein bestätigt die Investition Kaliforniens in die regenerative Medizin und schafft einen Präzedenzfall für zukünftige Therapien, die durch öffentliche Finanzierungsmechanismen entwickelt werden. Die Entwicklung signalisiert Potenzial für ähnliche Ansätze zur Behandlung anderer seltener genetischer Störungen, die möglicherweise Behandlungsparadigmen für Krankheiten verändern könnten, für die es derzeit keine wirksamen Optionen gibt. Für Familien, die von LAD-I und ähnlichen Erkrankungen betroffen sind, bedeutet diese Zulassung nicht nur eine neue Behandlungsoption, sondern auch eine Bestätigung der Teilnahme an klinischen Studien, die solche medizinischen Fortschritte erst möglich machen.
