Vielversprechende ALS-Behandlung zeigt positive Sicherheits- und Wirksamkeitssignale in Phase-2a-Studie

Ein neuer Wirkstoffkandidat, IFB-088, hat vielversprechende erste Ergebnisse bei der Behandlung der bulbar beginnenden amyotrophen Lateralsklerose (ALS) gezeigt, wie eine kürzlich durchgeführte Phase-2a-Studie von InFlectis BioScience ergab. Die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie bewertete die Sicherheit und mögliche Wirksamkeit des Medikaments bei 51 Patienten mit dieser schweren Form von ALS.

Das primäre Ziel, die Sicherheit von IFB-088 nachzuweisen, wurde erfolgreich erreicht, wobei sich das Medikament in der gesamten Patientengruppe als gut verträglich erwies. Über die Sicherheit hinaus zeigte die Studie potenziell signifikante klinische Vorteile. Mit IFB-088 behandelte Patienten wiesen im Vergleich zur Placebogruppe einen langsameren funktionellen Abbau auf, gemessen anhand standardisierter ALS-Progressionsskalen.

In der Per-Protokoll-Population zeigten Patienten, die IFB-088 erhielten, einen monatlichen funktionellen Abbau von -0,95 Punkten auf der ALSFRS-Skala, verglichen mit -1,42 Punkten in der Placebogruppe. Dieser Unterschied deutet darauf hin, dass das Medikament möglicherweise den ALS-Fortschritt verlangsamen könnte – ein dringender ungedeckter medizinischer Bedarf für Patienten mit dieser verheerenden neurologischen Erkrankung.

Die Studie lieferte auch wichtige Einblicke in den Wirkmechanismus des Medikaments. Biomarker-Bewertungen bestätigten, dass IFB-088 die integrierte Stressantwort und oxidative Stresswege aktivierte und damit möglicherweise zugrunde liegende Krankheitsmechanismen adressierte. Die Forscher beobachteten Effekte auf kritische pathologische Prozesse einschließlich TDP-43-Fehlverteilung, Neurodegeneration und Entzündung.

Die bulbar beginnende ALS, die etwa 30 % der ALS-Patienten betrifft, ist durch einen schnellen Fortschritt gekennzeichnet und führt typischerweise innerhalb von 26 Monaten nach Symptombeginn zum Tod. Die begrenzten Behandlungsoptionen machen diese Forschung besonders bedeutsam für Patienten und Kliniker.

Obwohl die Ergebnisse vorläufig sind, stellen sie einen wichtigen Schritt in der Entwicklung potenziell krankheitsmodifizierender Behandlungen für ALS dar. Das Unternehmen sucht nun weltweit nach Partnern, um IFB-088 in entscheidende Studien voranzutreiben und möglicherweise eine neue Therapieoption für Patienten bereitzustellen.