InFlectis BioScience und Aix Marseille Université erweitern therapeutisches Potenzial von IFB-088 auf axonale Formen der Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung

InFlectis BioScience, ein biotechnologisches Unternehmen, das Behandlungen zur Modulation der Integrierten Stressantwort (ISR) entwickelt, hat einen bedeutenden Meilenstein in der Entwicklung seiner Leitverbindung IFB-088 erreicht. Das Molekül zeigt erstmals Wirksamkeit in einem Tiermodell der häufigsten Form der axialen Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung, CMT-2A. Bislang hatte InFlectis Machbarkeitsnachweise für IFB-088 in Tiermodellen demyelinisierender CMT-Formen wie CMT1A und CMT1B erbracht.

Forscher der Aix Marseille Université (amU) haben in Zusammenarbeit mit InFlectis nun gezeigt, dass IFB-088 den pathologischen zellulären Phänotyp zweier verschiedener Typen humaner CMT2A-iPS-Zell-abgeleiteter Motoneuronen mit MFN2Arg94Gln- und MFN2Arg707Trp-Mutationen umkehrt. Entscheidend ist, dass IFB-088 auch Bewegungsstörungen in einem Mausmodell der axialen CMT2A mit MFN2Arg94Gln-Mutation verhindert. Diese neuen Erkenntnisse unterstreichen das erweiterte Potenzial des Moleküls, multiple CMT-Subtypen durch Targeting von ISR und mitochondrialer Dysfunktion zu behandeln.

Patientenvertretungsgruppen in der CMT-Community unterstützen InFlectis aktiv und fördern die Entwicklung von IFB-088, insbesondere für seltene Subtypen wie CMT1B, CMT1E und CMT2A, für die derzeit keine zugelassenen Behandlungen existieren. Pierre Miniou, Chief Operating Officer von InFlectis, betonte: "Wir sind sehr ermutigt durch die vielversprechenden Ergebnisse mit IFB-088 und schätzen die Zusammenarbeit mit dem MMG/U1251-Team der Aix Marseille Université sehr."

Diese bahnbrechende Forschung wurde von NeuroSchool, der Graduiertenschule für Neurowissenschaften der amU, unterstützt. Im Rahmen eines gemeinsamen Innovationsprogramms zur Förderung junger wissenschaftlicher Talente hat die amU ein einjähriges Postdoktorandenstipendium für unternehmensbasierte neurowissenschaftliche Forschung vollständig finanziert. Diese Initiative, die vom nationalen Investitionsplan France 2030 und der Amidex-Universitätsstiftung unterstützt wird, fördert die Zusammenarbeit zwischen Industrie und Akademia und unterstützt die langfristige Beschäftigungsfähigkeit von Nachwuchsneurowissenschaftlern.

Dr. Zeinab Hamze wurde für diese Postdoktorandenforschungsposition ausgewählt und trat dem InFlectis-Team durch die MMG/U1251 Inserm-Einheit an der Fakultät für Medizin und Paramedizin in Marseille bei, wo sie zur weiteren translationalen Entwicklung von IFB-088 beiträgt. Dr. Nathalie Bernard-Marissal, Forscherin und Programmkoordinatorin der MMG/U1251 Inserm-Einheit, erklärte: "Unsere Partnerschaft mit InFlectis verkörpert die Mission von amU und NeuroSchool: junge Forscher zu befähigen und gleichzeitig innovative Lösungen für neurologische Erkrankungen voranzutreiben."

Mit IFB-088, das nun in die Phase-2-Entwicklung für CMT eintreten soll, hofft InFlectis, das Interesse eines pharmazeutischen Partners oder Investors für die Finanzierung einer bevorstehenden klinischen Studie in Europa und den Vereinigten Staaten zu gewinnen. In der heutigen herausfordernden Wirtschaftslage sind solche Partnerschaften nicht nur vorteilhaft, sondern essentiell, um vielversprechende Therapiekandidaten zu den Patienten zu bringen, die sie am dringendsten benötigen.